Parkinsons sykdom kan starte i livmoren

Parkinsons sykdom kan starte i livmoren
Parkinsons sykdom kan starte i livmoren
Anonim

Personer som utvikler Parkinsons sykdom før 50 -årsalderen kan ha blitt født med allerede skadede hjerneceller som har gått uoppdaget i flere tiår.

Forskere ved Institute of Regenerative Medicine ved Cedars-Sinai Medical Center, i en artikkel publisert i Nature Medicine, hevder at tidlig Parkinsons muligens er en medfødt lidelse.

Denne nevrodegenerative lidelsen rammer vanligvis eldre mennesker, og symptomene utvikler seg ganske sakte. Ved parkinsonisme blir de dopaminproduserende nevronene i hjernen skadet og drept. Dopamin bestemmer også evnen til å koordinere muskelbevegelser, noe som bestemmer de velkjente symptomene på sykdommen: treghet, muskelstivhet, skjelvinger og tap av balanse. I de fleste tilfeller er den eksakte årsaken til nevronsvikt uklar, og det er ingen kjent kur for den underliggende årsaken - bare symptomlindring.

Selv om de fleste pasientene er 60 eller eldre på diagnosetidspunktet, er omtrent 10% av pasientene yngre: 21 til 50 år. Den nye studien fokuserer spesielt på disse unge pasientene.

Teamet dyrket spesielle stamceller, kjent som induserte pluripotente stamceller (iPSC), fra vevet til unge pasienter med Parkinsons sykdom. En spesiell prosess tillater opprettelse av ufullstendig differensierte celler fra voksne celler. Disse iPSC -ene kan deretter produsere alle typer menneskelige kroppsceller som er genetisk identiske med pasientens egne celler. Teamet brukte iPSC for å skaffe dopamin -nevroner fra hver pasient, og dyrket dem deretter in vitro og analyserte funksjonen til nevronene.

"Vår teknikk ga oss et" vindu inn i fortiden "for å se hvor godt dopamin -nevroner var i stand til å fungere helt fra begynnelsen av en pasients liv," forklarer seniorforfatter Dr. Clive Svendsen.

Dermed oppdaget forskerne to viktige abnormiteter i dopamin -nevroner: akkumulering av proteinet alfa -synuklein, som forekommer i de fleste former for Parkinsons sykdom, og funksjonsfeil i lysosomer - cellulære strukturer som fungerer som "søppeldunker" for at celler kan bli kvitt. av overflødige proteiner.

Tilsynelatende er den første en direkte konsekvens av den andre.

Det vi ser med denne nye modellen er de aller første tegnene på Parkinsons sykdom. Det ser ut til at dopamin-nevronene hos disse menneskene kan fortsette å behandle alfa-synuklein feil i 20 eller 30 år og forårsake Parkinsons symptomer, forklarer Svendsen.

Forfatterne av arbeidet håper at modellen for sykdomsutvikling de bygde ved hjelp av iPSC -er, kan hjelpe når man tester en rekke legemidler. Hvis beregningene viser seg å være riktige, kan lidelsene forårsaket av sykdommen bli "løst".

Forskere fant at en allerede eksisterende og godkjent aktiv ingrediens for behandling av forstadier til kreft - PEP005 - reduserte nivået av alfa -synuklein både i dopamin -nevroner in vitro og i laboratoriemus.

Legemidlet motvirket også en annen abnormitet som forfatterne fant i dopamin -nevronene til pasienter - en økning i nivået av en aktiv versjon av et enzym som kalles proteinkinase C: imidlertid mekanismen for hvordan dette enzymet fungerer til fordel for Parkinson og mot pasienten er ikke klar ennå.

Den neste forskningen bør skape en rimelig form for stoffet som kan tas til stadiet av kliniske studier på mennesker. Mens vi snakker om behandling eller forebygging av Parkinsons sykdom hos unge pasienter, men i fremtiden vil forskere teste hvordan funnene deres kan brukes på andre former for sykdommen.

Anbefalt: